什么是造血干细胞移植？

相信大家对于电视剧女主得了白血病的剧情并不陌生，女主重病卧床等待能够配型成功的捐献者，以便后续进行造血干细胞移植治疗。关于造血干细胞移植治疗，想必大家还有很多疑问，到底什么是造血干细胞移植？什么样的人可以去做？今天一起来了解一下。

造血干细胞移植的概念

造血干细胞移植技术是指首先患者在移植前接受大剂量的放化疗或免疫治疗，清除体内、包括骨髓，包括中枢神经系统里的白血病细胞，并且抑制了免疫系统³。

然后将造血干细胞移植给受者，重建造血和免疫功能，从而治愈疾病的一种治疗手段。

简单来说，造血干细胞可以分化为淋巴细胞，淋巴细胞就像人民警察能够制服肿瘤细胞在人体内“肆意犯罪”，正常的造血干细胞放入到受者体内能重建造血功能和免疫功能，是治愈疾病的好技术。

造血干细胞移植的历史

1990年，来自美国的爱德华·唐纳尔·托马斯与约瑟夫·默里一起由于在“人体器官和细胞移植的研究”的贡献而获得1990年的诺贝尔生理学或医学奖。

造血干细胞移植从上世纪70年代后，随着人类白细胞抗原（HLA）的发现，血液制品等支持治疗的进展，在近30年造血干细胞移植技术得到快速发展，为恶性血液疾病（如急性白血病、骨髓增生综合症等）、重症骨髓衰歇性疾病（如再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合症等）及先天性遗传代谢病等带来卓有成效的治疗方法。

中国的造血干细胞源于上世纪60年代¹，随着造血干细胞移植技术在临床上的应用和不断突破的基础研究，攻克了很多世界级的难题，我国在国际造血干细胞移植技术也有自己的一席之位，越来越多的患者可以通过造血干细胞移植看到生命的曙光。2022年中国共开展各类移植18165例，由于人口老龄化，老年人群多发的血液病比如急性白血病、多发性骨髓瘤、淋巴瘤等的发病率在我国呈现逐年递增的趋势。

造血干细胞移植的进展

近年来干细胞在治疗慢性难治疾病中更是取得突破性的进展：

2023年剑桥大学的研究团队在临床前研究中，将皮肤细胞重新编程为脑干细胞，并将其移植到中枢神经系统中，这有助于减少炎症，并修复多发性硬化症造成的损伤。随后，早期临床试验结果发表在《细胞干细胞》杂志上，选取了15例在试验开始时表现出高度残疾的继发性多发性硬化症患者，其中大多数需要使用轮椅。入组后，给予神经干细胞移植治疗。

2023年瑞典隆德大学研发的一种新型干细胞移植疗法，在患者身上成功完成移植，标志着帕金森病（PD）治疗的一个重要里程碑。

2023年国际期刊杂志《干细胞转换医学杂志》发表一项新的干细胞治疗心力衰竭患的三期临床试验结果，临床试验的结果表明，干细胞疗法有可能改善晚期缺血性心力衰竭患者的生活质量。

干细胞移植的来源：

根据移植的干细胞来源不同分为：

1. 骨髓干细胞：骨髓中富含造血干细胞，通过多部位可获得丰富的造血干细胞，相应的移植为骨髓移植。

2.外周血造血干细胞:正常外周血的造血干细胞数量很少，不能满足移植所需，通过注射动员剂使骨髓内的造血干细胞动员进入外周血，通过机器可采集富含造血干细胞的血液成分，用于移植，成为外周血干细胞移植。

3.脐血造血干细胞：新生儿脐带血中富含造血干细胞，利用新生儿脐带血也可以进行造血干细胞移植。但因其所含的造血干细胞的数量较少，既往脐血移植主要限制于儿童。随着双份脐带血移植技术的成熟，脐带血移植亦可以用于成年人。

造血干细胞移植的种类

根据供者与受者的关系分为：自体移植（Auto-HSCT）和异体移植，其中异体移植又分为同卵双生间的同基因移植和异基因移植（Allo-HSCT）；异基因移植又分为血缘移植和非血缘移植，其中血缘移植分为同胞全合移植和单倍体移植³。

哪些人可以作为供者？                               

一、自体造血干细胞移植，即移植供者为患者本人。

二、异体造血干细胞移植（异基因造血干细胞移植）分血缘关系和非血缘关系：骨髓配型依据为人类白细胞抗原（HLA）进行分型，再对供体进行挑选。

1、 血缘关系

a.兄弟姐妹 ： 若HLA全相合则为同胞全相合造血干细胞移植；HLA半相合，则为单倍体造血干细胞移植。

b.父母、子女 一般为HLA半相合，可行单倍体造血干细胞移植。

c.二级亲属，如叔、舅、侄子、侄女等也可进行配型，结果若为HLA半相合，则可单倍体造血干细胞移植。

2、非血缘关系，即供者来自骨髓库或脐血库。脐带血的采集和保存由特定的脐血库负责，脐血采集前需确保新生儿无遗传性疾病。应留取标本作血型、HLA配型、HLA抗体、干细胞计数等检测；脐血主要是来自正常足月分娩胎儿的脐带和胎盘，同时需要分离脐血单个核细胞，加适量冻存保护剂，置-196℃液氮长期保存。

中国供体HC的现状

理想的供者是健康的HLA 相合的血源相关或无关供者, 但前者的概率最高也只有30 % , 后者的概率约为1/10 万，而且寻找无关供者费时、费钱；拓宽供者来源, 安全有效地进行移植治疗已成为当前移植学界研究的热点之一²；事实上，每位患者至少有一位HLA 单倍体的父母、兄弟姐妹可以作为供体来进行干细胞移植挽救生命。

看到这里，想必大家对造血干细胞也有一定了解啦！下面再来为大家介绍下造血干细胞移植能治疗哪些疾病？¹

1、恶性血液病：急性髓系白血病，急性淋巴细胞性白血病，慢性粒细胞白血病，慢性淋巴细胞白血病，骨髓增生异常综合征，多发性骨髓瘤，毛细胞白血病，少见类型白血病，霍奇金淋巴瘤，非霍奇金淋巴瘤。

2、 放化疗敏感的实体瘤：乳腺癌、卵巢癌和小细胞肺癌等

3、非恶性血液病：（1）先天性疾病：先天性免疫缺陷病，先天性造血异常症，先天性骨骼异常，粘多糖储积症，粘蛋白脂质代谢病，微粒体病。（2）后天性疾病：再生障碍性贫血，夜间阵发性血红蛋白尿，骨髓纤维化，骨髓增生性疾病，自身免疫性疾病。

每位身患疾病的朋友都应该了解自己的疾病情况，对于自己是否需要进行造血干细胞移植还是应该进行免疫治疗，应该咨询专业医师的意见，做出对自己最有利的选择，正视自己的疾病并及时与医师沟通，了解最适合自己病情的治疗方法并积极配合治疗，才能打败病魔，重塑精彩人生。

作者：上海市同济医院血液科 副主任医师丁懿