骨髓增生异常综合征是一种起源于造血干细胞的肿瘤性疾病。患者主要表现为不同程度的贫血症状,部分患者还会出现感染、出血等症状,素有“白血病前期”之称。
临床上根据病情严重程度可以分为,低危、中危、高危三个级别,患者骨髓衰竭程度越厉害便意味着病情越严重,逐渐就往白血病方向转变。其中,高危MDS患者转白率最高,2年内便可转化为急性髓系白血病。
由MDS转变的白血病较普通的白血治疗难度会更大,而且预后极差,所以它属于一个比较严重的疾病。
骨髓增生异常综合征不能自愈,药物治疗也只能减缓病情自然进程,目前异基因造血干细胞移植是唯一一种可以彻底治愈的手段。由于疾病恶性程度的不同,骨髓增生异常综合征治疗方法和效果也不同。对于一些年轻患者来说,医生更倾向于患者移植,以保证未来的生命长度和生活质量。
相对低危骨髓增生异常综合征主要表现为贫血或血细胞减少,可以采用促红素、罗特西普、环孢素、雄激素、来那度胺等药物治疗来纠正贫血,如果治疗效果不好,也可以采用去甲基化药物化疗治疗。如果患者年轻、输血依赖,可以把异基因造血干细胞移植治疗做为药物无效的挽救治疗。
相对高危骨髓增生异常综合征,因为进展为白血病风险高,生存期短,需评估年龄、身体条件,首先考虑造血干细胞移植治疗,移植是唯一能治愈的方法,但移植也有较大的风险,患者往往因为年龄大失去了移植机会。如果无条件移植,则可以采用去甲基化为主的化疗治疗。