神奇的CAR-T免疫疗法

CAR-T细胞疗法

一、CAR-T细胞疗法是什么？

CAR-T细胞疗法，英文全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。它是一种创新的免疫疗法，使我们的T细胞能够发现并攻击癌细胞。

二、CAR-T细胞疗法的原理是什么？

T细胞是我们免疫系统的主力军，通常用来清除病毒和细菌感染，也能识别并清除肿瘤细胞。然而，肿瘤患者体内的癌细胞通过多种方式伪装、隐藏自己，让T细胞不能识别它们。于是科学家利用基因技术给T细胞配上“火眼金睛”（ 嵌合抗原受体： CAR），让T细胞变成为超级战士（CAR-T细胞），让伪装的癌细胞无处遁形，进而杀伤肿瘤细胞。

三、CAR-T细胞疗法的治疗流程是什么？

首先，医生会从患者体内提取T细胞；然后在实验室中，通过基因编辑技术将特定的嵌合抗原受体加到T细胞上；接着进行CAR-T细胞的扩增及质检；最后将这些修改过的T细胞回输到患者体内，开始搜索并消灭癌细胞。制备CAR-T细胞通常需要1-2周，回输CAR-T细胞后通常需住院观察2-4周。

四、CAR-T细胞疗法能治疗哪些疾病？

CAR-T细胞疗法目前最重要最成熟的适应症是复发/难治的恶性血液肿瘤，如：白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等。用于治疗实体肿瘤、自身免疫性疾病等的CAR-T还在进一步的开发中，尚未正式用于临床治疗。

五、CAR-T细胞疗法治疗效果怎么样？

目前CAR-T治疗白血病、淋巴瘤的有效率基本都在70%以上[1]。在ZUMA-1研究5年随访数据中提示，接受CAR-T治疗的患者，5年OS率（总生存率）达42.6%。CR（完全缓解）患者的5年OS率更优，达到64.4%[2]。

六、CAR-T治疗存在风险吗？

CAR-T治疗过程中，可能出现发热、头痛等CRS症状，严重的可能出现呼吸困难、休克等严重CRS反应或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。治疗期间，也会导致白细胞、血小板的下降，增加感染及出血的风险。患者治疗后，可能会导致T细胞、B细胞数量下降或缺失，感染风险增加。

七、CAR-T治疗后还需要继续治疗吗？

有部分患者CAR-T治疗后未桥接其它治疗，仍然可以获得长生存。但目前的数据显示，超过一半的CAR-T患者治疗后仍然会复发。因此，建议针对高危患者，CAR-T治疗后应进行造血干细胞移植或其它续贯治疗。

八、CAR-T治疗为什么这么贵？

价格昂贵的原因是：1、每位接受CAR-T治疗的患者“药物”都不同，生产成本非常高，并且无法规模化流水线的制作生产。2、前期研发成本高、人力物力昂贵。目前通用型CAR-T正在研发中，有望显著降低CAR-T细胞治疗价格。

九、CAR-T治疗医保能报销吗？

目前CAR-T治疗还未纳入医保，但值得庆幸的是，越来越多的商业保险已覆盖到CAR-T治疗。

尽管CAR-T治疗还存在一些不足，但它给我们在对抗癌症的战斗中带来更多的可能和希望。对于癌症患者以及所有期待医学进步的人来说，CAR-T就是一道光明，一定会有一个充满希望的未来。