用改造的假型包膜病毒进行基因传递

美国辛辛那提儿童医院医疗中心Douglas P. Millay课题组发现，改造的假型包膜病毒靶向骨骼肌可以进行基因传递。该项研究成果日前在线发表于《细胞》。

研究人员发现，包膜病毒膜上的Myomaker和Myomerger的工程化导致了骨骼肌的特异性转导。研究人员还证明，在局部和全身注射带有肌肉融合原的病毒可以将μDystrophin输送到杜氏肌肉萎缩症小鼠模型的骨骼肌中，并减轻病理变化。通过利用肌源性膜的固有特性，研究人员建立了一个向骨骼肌输送治疗材料的平台。

据了解，包膜病毒进入细胞是由病毒融合蛋白介导的，它驱动了病毒和目标膜之间融合所需的膜重排。骨骼肌的发育也需要祖细胞之间的膜融合事件，以形成多核的肌纤维。Myomaker和Myomerger是肌肉特异性的细胞融合原，但在结构或功能上与经典的病毒融合剂不相似。