皮质类固醇给药治疗可有效改善杜氏肌营养不良临床结局

英国纽卡斯尔大学Michela Guglieri团队研究了不同皮质类固醇给药方案对杜氏肌营养不良症男孩临床结局的影响。该研究成果近日发表于《美国医学会杂志》。

皮质类固醇可改善杜氏肌营养不良症男孩的力量和功能。然而，关于其最佳方案和剂量仍存在不确定性。

为了比较3种最常用的皮质类固醇方案治疗杜氏肌营养不良症的疗效和不良反应，研究组进行了一项双盲、平行组、随机临床试验，共招募了196名4~7岁的杜氏肌营养不良症男孩，他们之前没有接受过皮质类固醇治疗。研究组对这些男孩进行了为期3年的评估，最后一次随访为2019年10月16日。

研究人员将参与者随机分组，其中65名接受每日强的松治疗、65名接受每日地夫可特治疗、66名接受间歇强的松治疗（连续用药10天，然后停用10天）。196名随机分配男孩的平均年龄为5.8岁，其中164名（84%）完成了试验。每日强的松组和每日地夫可特组的主要疗效均显著优于间歇性强的松组，但每日治疗方案之间无显著差异。组间差异主要归因于从地面起身的速度（上升/秒），每日强的松组比间歇性强的松组快0.06上升/秒，每日地夫可特组比间歇性强的松组快0.06上升/秒，每日强的松组比每日地夫可特组慢0.004上升/秒。

研究结果表明，对于杜氏肌营养不良症患者，每日强的松或每日地夫可特治疗，与使用10天停药10天的间歇性强的松治疗相比，在3年的综合结局中，包括运动功能、肺功能和治疗满意度的测量结果显著改善；两种每日皮质类固醇方案之间没有显著差异。